Компания Vico Therapeutics представила обнадеживающие промежуточные данные клинических испытаний своего инновационного препарата VO659, предназначенного для лечения болезни Хантингтона. Первое введение препарата пациентам состоялось в апреле 2023 года.

Что представляет собой VO659?
Это аллель-селективный антисенс-олигонуклеотид, направленный на подавление мутантной формы белка хантингтина, вызывающего заболевание. Механизм действия заключается в угнетении трансляции мРНК и снижении уровня патологического белка, что может остановить или замедлить прогрессирование болезни.

Первые результаты:
* Участники исследования получали дозу 40 мг препарата
* На 85-й день наблюдения зафиксировано снижение уровня мутантного белка на 28%
* Препарат продемонстрировал хорошую переносимость и безопасность

Перспективы развития программы:
* Продолжение многоцентрового исследования фазы I/IIa
* Расширение географии исследований с включением Северной Америки
* Возможное расширение круга пациентов с другими полиглутаминовыми заболеваниями (СЦА1, СЦА2, СЦА3 и др.)
* Планируемые длительные исследования фазы II для определения оптимальной дозировки

Статус препарата:
VO659 уже получил статус орфанного препарата от FDA США и Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения болезни Хантингтона.

Особенности ситуации в России:
По информации экспертов, вероятнее всего, РФ будет ждать завершения всех этапов клинических испытаний и регистрации препарата за рубежом. После этого государство может приобрести готовый препарат, как это было сделано со спинразой. Участие российских центров в клинических испытаниях маловероятно, хотя теоретически Центр Неврологии мог бы стать площадкой для исследований при условии международного сотрудничества.

Примечание: Полное завершение всех клинических испытаний и регистрация препарата ожидается не ранее чем через 2-3 года.

[Источник: материалы компании Vico Therapeutics и экспертное мнение]